FDA 已授予其针对 FUS 基因的新式 siRNA 疗法 RAG-21 孤儿药履历 (ODD) ，用于休养肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。
勤奋于于配置立异疗法的临床阶段制药公司 Ractigen Therapeutics 文书，好意思国食物药品监督料理局 (FDA) 已授予其针对 FUS 基因的新式 siRNA 疗法 RAG-21 孤儿药履历 (ODD) ，用于休养肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。
RAG-21 是一种 siRNA 疗法，挑升针对FUS -ALS（ALS 最具侵袭性的亚型之一）而设想。通过欺骗 RNA 干涉 (RNAi)，RAG-21 不错安全有用地裁汰 FUS 卵白水平，处理 FUS -ALS教导神经元退化的根底原因。临床前研究已诠释其巨大的功效和安全性，可放松 FUS 细胞质失实定位和连系。动作一种新式的 RNA 疗法，RAG-21 为改善这种具有挑战性的 ALS 患者的预后带来了新的但愿，现在这种疾病短少有用的休养摄取。继 RAG-17 用于 SOD1-ALS 之后，这一认定是咱们第二个用于休养 ALS 的 FDA ODD，反应了咱们校服 ALS 的欢跃。
张开剩余67%孤儿药履历由 FDA 授予用于休养心事疾病或病症的药物，此类疾病或病症赓续影响好意思国不到 200,000 名患者。孤儿药履历为公司提供激勉依次，包括及格临床磨真金不怕火的 25% 税收抵免、七年的商场独占权以及新药央求费豁免。
Ractigen Therapeutics 首创东谈主兼首席推行官Long-Cheng Li博士暗示： “ FDA 授予 RAG-21 孤儿药履历，突显了针对 ALS 的立异疗法的报复需求，相称是针对FUS突变患者。FUS - ALS是 ALS 最严重且阐扬最快的亚型之一，现在尚无调整性休养要津。咱们勤奋于于配置像 RAG-21 这么的立异疗法，为 ALS 患者和其他危及人命的心事疾病患者提供有酷爱的休养摄取。”
对于RAG-21
RAG-21 欺骗 RNA 干涉摄取性地减少FUS mRNA 转录本。该机制可属目产生有毒的 FUS 卵白并处理FUS -ALS 的潜在病理。通过 SCAD™ 平台委派，RAG-21 可在 CNS 内终了存针对性的、有用的和握久的基因敲除。临床前数据凸起了其放松教导神经元退化和改善疾病限度的后劲，为患有这种侵袭性 ALS 亚型的患者带来了但愿。
对于 ALS 和FUS突变
ALS 是一种无法调整的严重神经退行性疾病，严重影响患者的活命质地。大渊博患者在确诊后 2-5 年内死于呼吸衰败。FUS 基因突变与一种相称具有侵袭性的 ALS 研究，其特色是发病早、阐扬快。这些突变会导致毒性卵白质累积、失实定位以及神经元中酿成很是内含物，最终导致教导神经元退化。
尽管 ALS 药物研发获取了阐扬，但有用的休养要津仍然难以找到，尤其是对于FUS -ALS。现在的休养要津，如利鲁唑和依达拉奉，成果不大，况且不针对FUS -ALS。基于 RNA 的疗法，包括 siRNA，代表了一种有出路的计策，它径直针对FUS等疾病启动基因，以处理疾病的根底原因。
对于Ractigen Therapeutics
Ractigen Therapeutics 是小分子激活 RNA (saRNA) 药物配置的率领者，在欺骗 RNA 激活 (RNAa) 机制上调内源性基因抒发方面处于配置 saRNA 药物的前沿。这种立异要津波及 saRNA 靶向特定基因以增强转录，从而复原闲居的卵白质功能。Ractigen 的顶端工夫对于休养传统要津无法处理的疾病至关紧要，举例由表不雅遗传千里默或基因下调引起的疾病。
参考开首：‘Ractigen Therapeutics Announces FDA Orphan Drug Designation for RAG-21 for the Treatment of ALS. News provided by Ractigen Therapeutics.
注：本文旨在先容医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引2024欧洲杯官网入口，请贪图主治医生。
发布于：中国香港